Pharma minds, le podcast de ceux qui font la Pharma
Oct. 20, 2024

[EXTRAIT] Une biopsie de peau pour tester l'efficacité d'un médicament - Térence Beghyn, Fondateur CEO APTEEUS

Terence Beghyn le CEO fondateur d'APTEEUS parle des défis du développement de médicaments pour les maladies rares, en particulier les maladies génétiques.


Il explique que concevoir de nouveaux médicaments pour de petites populations est difficile e...

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Pharma minds

Terence Beghyn le CEO fondateur d'APTEEUS parle des défis du développement de médicaments pour les maladies rares, en particulier les maladies génétiques.


Il explique que concevoir de nouveaux médicaments pour de petites populations est difficile en raison des coûts et du temps impliqués. Il souligne la nécessité d'explorer les traitements existants pour répondre aux besoins spécifiques des patients.


Il partage son expertise en criblage de molécules dans des modèles de maladies.


Une approche innovante consiste à utiliser des biopsies cutanées pour diagnostiquer les maladies rares. Il suggère que si un diagnostic peut être établi de cette manière, il devrait également être possible d'évaluer l'effet d'un médicament sur ces biopsies.


Dans l'épisode il revient sur les succès rencontrés et sur le modèle économique identifié par APTEEUS pour rendre accessibles ces solutions pour les patients.

Une perspective prometteuse pour le développement de traitements personnalisés dans les maladies ultra-rares.


Hébergé par Ausha. Visitez ausha.co/politique-de-confidentialite pour plus d'informations.

Transcript
WEBVTT

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Bonjour à tous et bienvenue sur PharmaMinds,

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00:00:03.390 --> 00:00:06.473
le podcast qui vous amène au plus près des personnalités qui font la pharma.

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Nouvelle semaine,

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00:00:07.674 --> 00:00:12.378
nouvel épisode et voici un extrait de la conversation que vous pouvez retrouver en ligne dès demain.

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00:00:12.878 --> 00:00:13.218
En fait,

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00:00:13.358 --> 00:00:16.041
on ne peut pas s'imaginer développer,

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00:00:16.081 --> 00:00:20.704
mettre au point un nouveau médicament pour une toute petite population de patients,

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parce que ce serait trop long,

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00:00:22.286 --> 00:00:23.187
donc trop coûteux.

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00:00:23.227 --> 00:00:23.687
Pas de sens.

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00:00:25.108 --> 00:00:26.069
Donc qu'est-ce qui nous reste ?

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00:00:26.169 --> 00:00:27.290
Il nous reste l'existant.

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00:00:27.810 --> 00:00:29.552
Essayons d'aller voir dans l'existant.

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00:00:30.100 --> 00:00:32.901
si certaines choses ne pourraient pas convenir à certaines personnes.

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00:00:33.241 --> 00:00:33.581
Donc en fait,

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00:00:33.601 --> 00:00:38.482
il fallait qu'on cross-match des médicaments avec des patients.

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00:00:39.583 --> 00:00:39.803
Et moi,

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00:00:39.823 --> 00:00:40.383
ça tombait bien.

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Ce que je savais faire,

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00:00:42.083 --> 00:00:43.404
c'était ce qu'on appelle du screening,

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00:00:43.524 --> 00:00:44.184
du criblage.

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Du criblage de molécules.

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00:00:47.625 --> 00:00:57.728
C'est un outil de discovery qui nous permet de tester de très nombreuses molécules dans un modèle qui a été conçu pour représenter la maladie.

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00:00:58.648 --> 00:01:04.131
Donc il me restait maintenant à avoir des modèles de la maladie des patients concernés par ces maladies génétiques.

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Et c'est un travail très long et compliqué.

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00:01:08.774 --> 00:01:12.456
Dans les laboratoires de recherche de l'écosystème maladie rare,

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00:01:12.476 --> 00:01:16.859
il y a des chercheurs et des médecins qui s'intéressent à la modélisation de ces pathologies.

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00:01:17.399 --> 00:01:20.341
C'est quelque chose qui peut être tellement complexe qu'à la fin,

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00:01:20.441 --> 00:01:23.342
le modèle n'est pas si pertinent que ça du patient.

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00:01:23.522 --> 00:01:26.144
Et donc ce qu'on va découvrir grâce à ce modèle ne sera pas...

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00:01:26.164 --> 00:01:27.145
pas forcément efficace.

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00:01:27.245 --> 00:01:33.168
Donc on continue d'avoir beaucoup de risques d'échec en utilisant des modèles artificiels.

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00:01:34.509 --> 00:01:36.850
Et dans un pan des maladies rares,

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00:01:36.950 --> 00:01:40.772
qui s'appelle les maladies génétiques du métabolisme,

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00:01:40.812 --> 00:01:43.493
les maladies héréditaires du métabolisme,

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00:01:44.114 --> 00:01:47.656
le diagnostic des pathologies se fait sur une biopsie de peau.

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00:01:48.456 --> 00:01:55.360
C'est-à-dire qu'on est capable de mesurer le défaut que pose la maladie très facilement en prenant une biopsie de peau.

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00:01:56.012 --> 00:01:56.893
Et c'est là qu'on s'est dit,

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00:01:56.933 --> 00:01:59.555
si on est capable de poser le diagnostic sur une biopsie de peau,

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00:01:59.575 --> 00:02:03.239
on doit être capable de mesurer l'effet d'un médicament sur cette biopsie.

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00:02:03.719 --> 00:02:05.220
Et c'est ce qu'on a commencé à faire.

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Si cet extrait vous a plu,

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vous pouvez directement vous abonner sur l'application que vous êtes en train d'utiliser et activer la cloche pour être tenu au courant de la sortie de l'épisode.

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Je vous souhaite une bonne écoute et vous dis à très bientôt sur PharmaMinds.