00:00 Shorts
02:19 Bonjour Terence !
03:56 L'aventure APTEEUS
10:56 Une 1ère confirmation de diagnostic avec une biopsie de peau
18:32 Mettre à disposition le médicament pour un patient unique : le cadre de l'accès compassionnel
24:18 Le modèle économique depuis 2013
28:51 Le modèle biotech a été testé : un échec
32:23 Le modèle économique tourné vers les académiques et l'écosystème maladies rares
37:56 Un modèle à l'opposé de la Big Pharma : partir d'un seul patient
42:19 Le dogme du repositionnement d'un médicament
48:18 Leur principale erreur : ne pas avoir été suffisamment clair sur le modèle économique
49:11 Les force du modèle : utiliser les outils et molécules disponibles pour des patients oubliés
52:10 Le 23 & me des maladies ultra-rares ?
56:23 Sa plus grande leçon de ces 10 années !
58:53 Sa vision de la chimie médicinale en France
Cet épisode nous amène dans l'univers fascinant de la recherche sur les médicaments pour les maladies ultra-rares.
Terence Beghyn, pharmacien et entrepreneur, partage son expérience unique, et révèle comment il a commencé à développer des solutions pour un enfant atteint d'une maladie ultra rare.
Plutôt que de se concentrer sur de nouveaux médicaments, il propose d'explorer les traitements existants, une approche novatrice qui vise à « cross-matcher » des médicaments avec des patients.
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Notes et références de l’épisode
Entreprises et Institutions :
Apteeus https://apteeus.fr/
Fondation maladies Rares https://fondation-maladiesrares.org/
Université de Lille https://pharmacie.univ-lille.fr/
CHU de Lille https://www.chu-lille.fr/etude/faculte-de-pharmacie
Astra Zeneca https://www.astrazeneca.fr/
Episodes de Pharma minds :
Episode Auriane Cano-Chancel : les sleeping beauties https://youtu.be/GTAUKj46Hbo
Episode Garance AXA : Faire et s'excuser après https://youtu.be/55LYghw6Li8
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